11月1号上午，4066金沙灵长类研究院承担的国家重点研发计划项目“靶向基因编辑建立神经系统疾病猴模型及干细胞治疗研究”项目启动会在4066金沙莲花校区伍集成会堂召开。

云南省科学技术院胡启相副经理，4066金沙副董事长王华，灵长类转化研究院经理季维智教授，科技厅处室领导，校科技处领导，公司领导及课题组成员参加了本次工作会暨启动仪式。

王华副董事长致辞，代表学校向支持关心该项目的专家、领导，向项目合作承当单位和负责人表示祝贺，希望各项目承担单位能够形成互帮互助工作机制，合力完成研发项目。

云南省科学技术院胡启相副经理讲话，他结合了国内外基因编辑及干细胞发展的现状，高度赞扬了该项目的实施有望对中国的基因编辑及干细胞治疗方面起到重大贡献，也将为“十三五”期间云南的生物医药大健康产业的发展发挥重大作用。

项目由4066金沙、中国科学院动物研究所、首都医科大学宣武医院以及云南省灵长类生物医药学重点实验室共同承担，计划期为五年，项目总经费为2915万。前期将完成模型、干细胞和移植方法的体系建立，后期开展动物模型细胞移植。

项目负责人、4066金沙教授牛昱宇对项目的研究内容、思路、工作方案、课题间的相互合作等进行了详细的说明。各项目组长也分别对自己单位所承担项目的实施方案、实施目标和第一年的计划做了详细的介绍。

以干细胞治疗为核心的再生医学，已成为继药物治疗、手术治疗后的另一种疾病治疗途径，是医学革命的重要突破。然而，干细胞治疗仍然存在巨大风险，对干细胞治疗进行系统的安全性和有效性的科学评估势在必行，获得稳定的与人类疾病非常近似的动物模型和优质的干细胞资源是对细胞治疗的安全性和有效性进行更加客观评价的关键。灵长类动物被认为是多种人类神经系统类疾病唯一或最合适的实验动物模型，因此，建立与人类神经系统疾病高度相似的灵长类动物模型，开展从多能干细胞建系、分化、培养到移植完整细胞治疗路线的临床前治疗安全性和有效性的评估，对干细胞临床治疗和标准的建立有着重大意义。本项目基于国际领先的灵长类靶向基因编辑和干细胞技术平台建立PD，ALS 和RTT 疾病动物模型，ESCs，iPSCs 和NTESCs 不同类型多能干细胞系及相应神经分化和培养体系，通过对不同类型疾病（神经退行疾病和早期神经系统发育异常），不同发病人群（成年或未成年）以及疾病的不同遗传突变类型建立对应的干细胞治疗策略（移植细胞类型，分化体系，细胞修复和移植方法等），较系统地回答干细胞临床治疗的最关键问题：安全性和有效性，最终为解决困扰人类的神经系统疾病的治疗提供理论和实践基础。

作为世界第一人口大国，我国的人口健康和老龄化问题已成为最大的社会成本，同时，具有干细胞及转化研究新技术、新产品的最大受益人群。同时，随着全球化的深入发展，干细胞及转化研究将有望引领世界人口健康和生物医药领域的新一轮科技革命，拥有干细胞研发领域知识产权、人才队伍和国际合作的主导权，就能够掌握先机，占领健康和生物医药产业发展的制高点。但是，干细胞治疗的安全性问题是临床治疗的首要问题，迄今尚缺乏系统的可靠数据。本项目通过精准靶向基因编辑技术建立神经系统疾病模型，开展以干细胞为基础的细胞和基因治疗评价，不仅能增强我国在相关领域的自主创新能力，促进基础研究与转化应用领域的有机结合，还可以全面提升我国在生命科学和生物医药领域基础和临床研究的国际影响力和竞争力。

重点专项是国家重点研发计划组织实施的载体，是聚焦国家重大战略任务、围绕解决当前国家发展面临的瓶颈和突出问题、以目标为导向的重大项目群。重点专项下设项目，根据项目不同特点可设任务（课题），指南以项目形式进行征集。按照《国发64号文件》关于先期启动5-10个试点专项的要求，科技部、财政部、发展改革委会同相关部门凝练形成了“干细胞及转化研究”、“数字诊疗装备研发”、“大气污染成因与控制技术研究”、“新能源汽车”、“化学肥料和农药减施增效综合技术研发”、“七大农作物育种”6个试点专项。